En el año 2000 se logró secuenciar el ADN humano. Muchas de las enfermedades raras tiene una base genética. La investigación en enfermedades poco frecuentes  está permitiendo obtener un mayor conocimiento de muchos de los genes.

Centro Genyo (Centro Genómico y Oncológico) es uno de los centros de referencia de investigación genética a nivel nacional con investigaciones compartidas a nivel europeo.

El grupo investigador está encabezado por el Dr. Francisco Martín, la Dra. Pilar Muñoz y el Dr. Karim Benabdel Lah. Sus líneas principales de investigación versan sobre desarrollo de vectores lentivirales y edición genómica con nucleasas específicas.

Es un proyecto becado por la Junta de Andalucía. El objetivo de este proyecto es la optimización de las herramientas necesarias para generar células madre hematopoyéticas modificadas genéticamente capaces de generar células hematopoyéticas diferenciadas sobreexpresando diferentes genes terapéuticos. Se estudia su aplicación en un modelo murino para el tratamiento de la enfermedad de Pompe.

Este proyecto está becado por el FIS del ISC-IIII.  Pretende desarrollar una estrategia de terapia celular-génica para el tratamiento de los casos más severos de enfermos con glucogenosis tipo II. En este proyecto hay dos estrategias alternativas: a) desarrollar vectores lentivirales que permitan suministrar la enzima GAA a todos los tejidos ( y SNC) y generar tolerancia inmunológica b) diseñar vectores adenoasociados (AAV) expresando GAA.

Es un proyecto becado por el FIS del ISC-III
Las técnicas de edición genómica, como las nucleasas específicas o el sistema CRISPR permiten reescribir la secuencia de ADN de las células diana. En modelo experimental se comparar diferentes sistemas para conseguir editar el genoma de las células madre hematopoyéticas. En el modelo in vivo se utilizarán serotipos de vectores adenoasociados con el ADN donador para tratar de reparar la expresión normal de la enzima deficitaria.